导读 2012年9月22日，新英格兰医学杂志上面发布了一项关于三期临床试验的结果，说明目前创新的基因药物tofersen，可以有效的去减缓，甚至说是可以逆转渐冻症患者的整个病理进程。
2012年9月22日，新英格兰医学杂志上面发布了一项关于三期临床试验的结果，说明目前创新的基因药物tofersen，可以有效的去减缓，甚至说是可以逆转渐冻症患者的整个病理进程。
渐冻症其实就是萎缩性的脊髓侧索硬化，大家广为熟知的物理学，家霍金就是患了这个病症在21岁的时候就进行了确诊，此后在逝世之前一共和这个病症进行了55年的斗争，但其实渐冻症患者，生存的期限大约只有3年到4年。
如果出现渐冻症之后，整个人的肌肉会逐渐开始出现萎缩，状态整体也会丧失相应的行动能力，在后期会不断的出现吞咽方面的困难，直到呼吸最终衰竭，最终走向。根据在全球范围内的数据统计，在全球内大约存在着50万名的战斗者患者。
在2018年的时候，关于药物tofersen的临床试验1，共有108名属于基因突变的在诺症患者参与了相应的临床试验，每一个月都要针对这些患者进行腰椎的穿刺将药物直接注射到骨髓液之中，在开始6个月期限中，整体的效果是十分不理想的。但是和安慰剂相比的来说，进行药物注射的患者中，脑脊液的SOD1蛋白总体浓度出现了显著的降低，这给大家带来了一些希望。之后对于用药的期限周期进行了拉长。
最后根据药物总体实验周期的评估，可以看到在前期的患者来说，在经过一年的治疗之后，整体肌肉方面的力量都有着改善，而且可以保证自身疾病的稳定程度，对于较严重的患者来说，在肌肉方面的功能下降速度也出现了减缓的趋势。
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渐冻，症患，希望
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